UN EQUIPO, UN OBJETIVO

El objetivo del proyecto de investigación es la Identificación de la función de la coreína en la neurodegeneración de los ganglios basales y la búsqueda de nuevos tratamientos en la Corea Acantocitosi

Departamento of Biomedicina,
Facultad de Medicina, IDIBAPS,
Universidad de Barcelona

• Jordi Alberch, MD, PhD, Catedrático
• Josep M Canals, PhD, Profesor Titular
• Esther Pérez Navarro, PhD, Profesora Titular
• Silvia Ginés, PhD, Profesora Agregada
• Manuel José Rodríguez Allue, PhD,
Profesor Agregado
• Mercè Masana, PhD, Investigadora Postdoctoral
• Sara Fernández, Investigadora Predoctoral
• Gerardo García, Investigador Predoctoral

Servicio de Neurología,
Hospital Clínic, Barcelona

• Fina Martí, MD, PhD, Neuróloga Clínico
• Esteban Muñoz, MD, PhD, Neurólogo Clínico
• Yaroslau Compta, MD, PhD, Neurólogo Clínico
• Francesc Valldeoriola, MD, PhD, Neurólogo Clínic

Servicio de Genética,
Hospital Clínic, Barcelona

• Montse Milà, MD, PhD, Genetista Clínica

Departamento de Ingeniería Química
y Química Analítica, Facultad de Química,
Universidad de Barcelona

• José Barbosa, PhD, Catedrático
• M. Victoria Sanz, PhD, Profesora Agregada
• Fernando Benavente, PhD, Profesor Agregado
• Estela Giménez, PhD, Profesora Agregada
• Laura Pont, Investigadora Predoctoral
• Roger Peró, Investigador Predoctoral

SOM Innovation Biotech SL, Barcelona

• Raúl Insa, MD, PhD, General Manager
• Núria Reig, PhD, Chief Scientific Officer
• Oscar Huertas, MSc, Drug Discovery Manager
• Ferruccio Palazzesi, PhD,
Senior Computational Chemist

LA INVESTIGACIÓN

Se basa en la premisa que hay conocer la fisiopatología de la enfermedad para poder desarrollar nuevas aproximaciones terapéuticas para evitar o retardar los procesos patológicos que afectar a las poblaciones neuronales específicas en ChAc. La clave está en identificar la función de la coreana y los mecanismos que se activan por el déficit de esta.

SECUENCIA EXPERIMENTAL

Recurso 7

Estudio metabolómico para identificar cambios proteicos y de metabólicos para poder identificar biomarcadores y mecanismos de las vías intracelulares afectados en los pacientes con ChAc.
Objetivo – Encontrar dianas terapéuticas.

Recurso 9

Estudio para descubrir la función de la coreína y como afecta la disminución de los niveles de de coreína en los procesos neurodegenerativos.

Recurso 10

Búsqueda de los mecanismos intracelulares que regulan los niveles de VPS13A/ coreína a nivel transcripcional y transduccional.
Objetivo – Identificar fármacos que produzcan un aumento de los niveles de coreína y así, recuperar su funcionalidad.

Recurso 11

Tratamiento con los fármacos identificados en modelos animales para valorar su efectividad terapéutica.

El objetivo del estudio es detener o retrasar el desarrollo de la enfermedad.